Результаты исследований
Добавляя комбинацию из 3 генов и маленькой РНК молекулы, NEUROD1, ASCL1, LMX1A и miR-218 соответственно, ученые заставляют астроциты трансформироваться непосредственно в дофаминовые нейроны. В ходе исследования, как только человеческие астроциты были успешно перепрограммированы таким путем, они выглядели и функционировали в точности как нормальные дофаминовые нейроны средней части мозга. Перепрограммированные клетки отращивали аксоны, длинные ветви, обеспечивающие связь с другими нейронами, производили электрические сигналы и вырабатывали дофамин.
Проводя эксперименты над мышами, ученые изначально удаляли дофаминовые нейроны в одной из частей мозга, чтобы создать своеобразную модель болезни Паркинсона. Затем они вводили комбинацию генов в мозг и наблюдали за поведением мыши при беге по миниатюрной беговой дорожке. В течение 5 недель мыши начинали бежать более прямо, их движения становились более скоординированными, а также улучшалась их осанка.
Результаты исследования, которые были не так давно опубликованы в журнале Nature Biotechnology, открывают дверь в новый терапевтический подход к лечению болезни Паркинсона. Прямая конвертация астроцитов, которые уже имеются в головном мозге пациента, позволяет убрать необходимость поиска донорских клеток, а также избежать риска иммуносупрессии трансплантированных клеток. В процессе терапии также производятся протеины, которые участвуют в нормальных клеточных процессах и могут, кроме прочего, иметь меньше шансов на возникновение побочных эффектов, в сравнении с эффектом от медикаментов. «Это как стволовые клетки версии 2.0. Это инновационный подход к лечению с использованием стволовых клеток и регенеративной медицине», — говорит Джеймс Бек, вице-президент и ведущий научный сотрудник некоммерческого проекта Фонда болезни Паркинсона, который принимал участие в проведении данного исследования.
Продолжение следует
Поделиться: